Cody Tranbarger dirigía Mithril Medicine prácticamente solo. Desde Cambridge, coordinaba a científicos consultores a tiempo parcial y a laboratorios subcontratados que fabricaban anticuerpos, medían su unión a objetivos biológicos, realizaban ensayos celulares y llevaban adelante estudios con ratones. La herramienta central era un asistente de inteligencia artificial que el equipo denominó "Pipeline-in-a-Person".

El sistema demostró velocidad en tareas de gestión científica. En una semana tomada como ejemplo, sintetizó un informe de producción de 341 páginas sobre 113 construcciones de anticuerpos en menos de ocho minutos. En cuatro minutos revisó un plan experimental para incluir 89 de esas moléculas, después de que el equipo descartara una recomendación previa.

Sin embargo, el uso de la herramienta también produjo errores. Se documentaron seis fallas, de las cuales al menos tres llegaron a laboratorios externos a través de correos editados y enviados por personas. Una de ellas pedía menos material por tubo del necesario (fue corregida antes del llenado); otras dos relacionadas con datos de producción pasaron inadvertidas durante más de cuatro días.

El principal programa investigaba la distrofia muscular congénita relacionada con LAMA2, causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína laminina-alfa2. Esas mutaciones debilitan las conexiones entre las fibras musculares y el tejido circundante. El enfoque utiliza anticuerpos biespecíficos, diseñados para unirse a dos dianas y formar un puente molecular que repare esa conexión.

Los resultados en ratones mostraron que siete animales tratados con un formato de anticuerpo presentaron, a las seis semanas de edad, casi el doble de fuerza de agarre y fuerza máxima del tríceps que cuatro animales de control. El propio informe técnico, aún pendiente de revisión por pares, señala limitaciones metodológicas: el tratamiento se asignó por camada sin aleatorización, y los dos grupos fueron evaluados con meses de diferencia. Los autores recomiendan repetir los experimentos de forma simultánea y a ciegas.

La lógica detrás del modelo no era solo acelerar el diseño de moléculas, sino cubrir todas las etapas que habitualmente frenan el desarrollo de un fármaco: documentación regulatoria, planificación de ensayos, logística entre laboratorios. La tesis es que los cuellos de botella están distribuidos a lo largo de todo el proceso, no concentrados en un solo punto.

Además de este caso, se documentaron colaboraciones con seis organizaciones del sector para evaluar las capacidades y limitaciones de la IA en tareas científicas y operativas concretas.

Si el desarrollo sigue su curso, el programa para LAMA2 apunta a seleccionar candidatos a fármacos en 2027 e iniciar ensayos en humanos a finales de 2028; el programa para alfa-distroglicanopatía proyecta estudios clínicos en 2029. ¿Qué otras etapas del proceso científico ven con mayor potencial para este tipo de herramientas?